在临床试验中,该产品与现有的两款靶向抑制PCSK9蛋白的单克隆抗体药物(安进的Repatha和赛诺菲/再生元的Praluent)疗效相当。
BTK抑制剂——奥布替尼创造了一个成功的例子,但它并不代表每个创新药物都能在5年做出来。王颖:我觉得医保控费和鼓励新药产业发展之间的关系,确实是一个非常重要的问题。
在医疗健康领域,我们将更多关注创新药,尤其是能够跟国际一流水平比肩的创新、创业项目。当时不只是疫情肆虐,还有油价下跌、中美关系趋紧、美股4次熔断,我们招股的时候,几乎是在市场融资环境最差的几天,但是非常出乎意料的是,在招股的第一天就好几倍的资金融了上来。王颖:说到医药健康,尤其是创新药,很多人认为研发周期长,担心投资回报率的问题。但现在的医疗技术还只是处于初级阶段,真正把肿瘤疾病彻底治愈,还有相当长的一段路要走。从投资的角度,我觉得我们要相信团队,要给予团队充分的信任和足够的耐心。
第一,在科学研发投入上,不同层级的政府,需要支持重大的科学研究课题,长期的研发投入,保证集聚全球范围内优秀的科学家,组成交叉学科融合的科研机制,这是人类攻克癌症疾病的核心。医保未来也不排除按医疗价值付费等方式的变革,已经在推进试点实行,当然这也需要国家更高层面的系统统筹,但我觉得这是一个势在必行的方向。新药研发有风险,特别是first in class,风险非常高,可以说是九死一生。
癌症是人类的公敌,抗癌仍然有很长的路要走。以前我们做仿制药,实际上临床环节是很简单的。一个规模较大的临床三期需要花费上亿美元,但这一个失败便将前面的一切努力归零。《财经》新媒体:2020年医药医药健康在资本市场很火,2021年是否会延续这一趋势?在医药健康领域,我们有什么可以重点关注的?崔霁松:我认为在短期内,生物医药在资本市场上依然是起起伏伏,但长期来说,尤其是在中国未来5年-10年里,生物医药将迎来黄金时代。
不过,作为投资人,北京昌平科技园发展有限公司(简称昌发展)董事、总经理王颖对《财经》新媒体表示,层出不穷的精准医疗技术正在加快新药研发的进程,比如AI技术,新的基因组学、单细胞组学技术等,他们能够提高靶点发现和候选化合物的筛选效率,更快地寻找标的物。其实,在临床前我们和和几家公司聊过,都说这个治疗肿瘤可能不行,肿瘤是靶点越多越好,我们自己也半信半疑。
有的药甚至上市后一两年仍可能存在安全性问题,这个失败就更大了。我国现在商业化医保越来越多,我想未来几年商保会成为国家医保下的重要补充,这对于创新药快速进入市场来说非常重要。尽管如此,生物医药企业——诺诚健华-B(09969.HK)几乎在疫情最严重时期开始了上市招股。《财经》新媒体:在抗癌药研发上,全球处于一个什么样的阶段?面临什么样的问题?商业化过程中有什么样的挑战?崔霁松:肿瘤是人类共同的敌人,我们可以看到,肿瘤造成的死亡数字远远超过新冠疫情造成的死亡数字,除了个别肿瘤治愈效果比较好,总的来说,目前肿瘤治疗仍然不尽人意。
医疗健康这一年:火热态势能否延续?《财经》新媒体:正好在新冠疫情最严重的时候,诺诚健华上市了,当时是怎样的情形?崔霁松:从2019年夏天开始,诺诚健华就开始筹备上市。医疗健康是昌发展非常重要的投资板块,在医疗健康领域的母基金规模已经超过100亿,覆盖了全国200多个项目。第三,中国疫情控制成效显著,这为很多中国企业走向海外市场提供了一个非常好的切入口,国际市场上对中国本土品牌的认知也得到了很大提升。· 2021年医药健康产业仍然会保持火热的发展态势,更多的投资机构、资金会流入医疗健康领域。
主要的失败点在哪呢?第一,靶点选择。经过反复讨论,最后我们还是决定大胆地走出这一步。
最新数据显示,我国肿瘤病人5年生存率只有约40%。其实我们在选择赛道的时候,也有一些投资准则和偏好。
王颖:投资机构、政府也可以帮助抗癌新药的研发。团队是否能在研发、商业化、资本运作等不同阶段扎实推进,都有赖于具有强大执行力来实现。第二,临床阶段的失败,尤其是临床三期的失败。不过,登陆资本市场9个月后,诺诚健华所研发的BTK抑制剂——奥布替尼获批上市,成为治疗复发/难治慢性淋巴细胞白血病(CLL)/小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)以及复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)的又一款创新药。我们用5年时间把奥布替尼做出来,是因为我们坚信BTK是一个很好的靶点,同时我们选了一个很好的化合物,而后在临床阶段全力推进。但是如果推迟上市,之前的很多工作,包括财务、法务、尽调等可能付诸东流,而且我们也不知道疫情什么时候能够控制住。
我们知道BTK对自身免疫性疾病非常重要,但在临床上,它证明了单一靶点的药效很好。诺诚健华由著名生物学家施一公和拥有20年新药开发及企业管理经验的崔霁松女士联合创建,专注恶性肿瘤及自身免疫性疾病治疗领域的一类新药研制。
第三,团队执行力非常重要,现在对新药研发的速度要求是很快的,不管在国内市场还是国际市场,要想抢占先机和市场份额,必须要有决断力和强大的执行力。第二,供应链、产业体系的完善和健全愈发重要。
崔霁松在回忆研发奥布替尼过程的时候对记者感慨。《财经》新媒体:如今,诺诚健华研发的奥布替尼已经获批上市了,这个药未来是否有可能进医保?抗癌药是如何定价的?崔霁松:事实上,2020年人们更多的关注点在于PD-1抑制剂进医保,对于其他抗癌药物进医保后的价钱,医保局依然考虑了对创新企业的支持。
中国已经建立起了相对完善的产业体系,但在一些核心环节,比如说上游的、核心的技术原料,还存在一些卡脖子环节,下一步中国需要通过自主创新实现突破,而这些突破将成为未来投资的热点。目前我们的创新还是一个起步阶段,远远没有达到顶峰。随着分级诊疗和基层医疗的发展,人工智能、大数据、新技术在医疗领域将有更多应用场景和发展机会。诺诚健华联合创始人、董事长兼CEO崔霁松在接受《财经》新媒体记者采访时说。
这一时期上市,诺诚建华能够享受疫情带来的市场红利十分有限,上市过程亦是百转千回。科学有很多未知,之前我们对奥布替尼的安全性是非常确定的
药品进入医保目录,通过集采实现以价换量,这对于创新药提高销售份额,加快销售速度,得到医保的支付体系支撑,是有一个非常有效的促进作用的。另外,比如一些新的基因组学、单细胞组学技术,面对遗传性、传染性的疾病,能够高效的找到开发标的。
随着分级诊疗和基层医疗的发展,人工智能、大数据、新技术在医疗领域将有更多应用场景和发展机会。经过反复讨论,最后我们还是决定大胆地走出这一步。
由于靶点专一性高,我们对它抑制肿瘤的有效性并不十分确定。诺诚健华崔霁松对话昌发展王颖 2021-03-12 11:11 · angus 新药研发有风险,特别是first in class,风险非常高,可以说是九死一生。《财经》新媒体:2020年医药医药健康在资本市场很火,2021年是否会延续这一趋势?在医药健康领域,我们有什么可以重点关注的?崔霁松:我认为在短期内,生物医药在资本市场上依然是起起伏伏,但长期来说,尤其是在中国未来5年-10年里,生物医药将迎来黄金时代。事实上,即使某个药品在临床上没有呈现想要的结果,我们觉得也非常正常。
其实我们在选择赛道的时候,也有一些投资准则和偏好。最新数据显示,我国肿瘤病人5年生存率只有约40%。
团队是否能在研发、商业化、资本运作等不同阶段扎实推进,都有赖于具有强大执行力来实现。还有一些临床前的动物实验,从原来小鼠到现在,也在拓展一些非人灵长类的动物模型的实验平台。
我国现在商业化医保越来越多,我想未来几年商保会成为国家医保下的重要补充,这对于创新药快速进入市场来说非常重要。但是如果推迟上市,之前的很多工作,包括财务、法务、尽调等可能付诸东流,而且我们也不知道疫情什么时候能够控制住。
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